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Interferone-alfa-2b peghilato in pazienti giovani con neurofibromi plessiformi

L’Interferone ha proprietà antiproliferative e antiangiogeniche.

Uno studio ha valutato l’efficacia preliminare e ha determinato la dose raccomandata per la fase II dell’Interferone-alfa-2b peghilato ( PegIntron ) in pazienti con neurofibroma plessiforme non-resecabile progressivo o sintomatico.

Il PegInterferone-alfa-2b è stato somministrato a cadenza settimanale in coorti di 3-6 pazienti durante la fase di ricerca della dose, e continuato fino a 2 anni.

In totale, 12 pazienti sono stati trattati alla dose raccomandata per la fase II per ulteriori valutazioni di tossicità e attività.

Nello studio sono stati arruolati 30 pazienti ( età mediana 9.3 anni, intervallo 1.9-34.7 anni ).

Non è stata osservata tossicità dose limitante nei pazienti trattati con 3 microg/kg durante le prime 4 settimane.

Tutti e 5 i pazienti trattati con la dose di 4.5 microg/kg hanno abbandonato lo studio o hanno richiesto riduzioni della dose per tossicità comportamentale o fatigue.

Nel tempo è emersa una tossicità dose limitante simile con il dosaggio di 3 microg/kg.

È stata osservata una tossicità dose-limitante ( mioclono ) in 12 pazienti arruolati alla dose di 1.0 microg/kg.

Undici dei 16 pazienti con dolore hanno mostrato miglioramento e 13 dei 14 con una massa palpabile hanno mostrato diminuzione nelle dimensioni della massa.

Cinque dei 17 pazienti ( 29% ) sottoposti ad analisi volumetrica hanno mostrato una riduzione di volume del 15-22% e 3 di 4 pazienti con progressione documentata per via radiografica prima dell’arruolamento hanno mostrato stabilizzazione o diminuzione.

La dose raccomandata per la fase II di Interferone-alfa-2b pegilato per pazienti pediatrici con neurofibroma plessiforme è di 1 microg/kg/settimana.

Possono manifestarsi miglioramento clinico o radiografico e blocco della crescita.

Lo studio ha dimostrato che il trattamento con Interferone-alfa-2b pegilato in pazienti con neurofibroma plessiforme non-resecabile, progressivo, sintomatico o pericoloso per la vita porta a una riduzione radiografica o a una stabilizzazione delle dimensioni del neurofibroma. ( Xagena2011 )

Jakacki RI et al, Neurology 2011; 76: 265-272


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